合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝贺其合作伙伴Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）的创新疗法Pombiliti™（cipaglucosidase alfa）获得欧盟委员会批准上市用于治疗晚发型庞贝病成人患者。Pombiliti™是一款与miglustat联用的长效酶替代疗法（ERT）。

Pombiliti™于2012年在药明生物平台上从一个"主意"诞生，在公司一体化技术平台及强劲产能实力的赋能下成功实现商业化。自2019年以来，药明生物作为该产品商业化阶段的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴，一直为Amicus公司提供商业化生产服务。

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药明生物CEO陈智胜博士表示："十一载磨一剑！通过过去十一年的通力合作，我们终于迎来了这历史性的一刻。我们非常荣幸赋能Amicus赢得产品获批这一重要里程碑，通过这一创新疗法，为庞贝病患者带来福音。此次获批，也是药明生物‘跟随和赢得分子’战略的又一力证，与客户共成长，赋能客户将‘主意’开发为疗法。凭借开放式、一体化的生物制药技术平台和强大的全球赋能网络，药明生物将继续加速和变革全球生物药的发现、开发和生产历程，造福全球病患。"

此次欧盟委员会对Pombiliti™的批准是基于关键性III期临床试验 PROPEL的临床数据。这是目前唯一一项在已经过ERT治疗，但治疗需求尚未得到满足的晚发型庞贝病成人患者中开展的随机、对照临床试验。此前，Pombiliti™已获得人用药品委员会（CHMP）的积极意见。

关于AT-GAA

AT-GAA是一种在研组合疗法，由重组人酸α-葡糖苷酶（rhGAA）cipaglucosidase alfa和口服酶稳定剂miglustat组成。前者是一种碳水化合物结构（甘露糖-6-磷酸）优化的rhGAA，可促进肌肉细胞对糖原的摄取；后者旨在最大限度地减少血液中酶活性的损失。临床研究显示，AT-GAA与肌肉骨骼及呼吸指标改善相关。

关于庞贝病

庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体疾病，临床表现为GAA水平的降低或缺失并导致细胞中糖原的积累。庞贝病涵盖婴儿型到晚发型，前者对心脏功能有显著影响，疾病迅速进展至死亡，后者主要影响骨骼肌和呼吸肌，疾病进展相对缓慢。晚发型庞贝病患者症状可能会很严重，虚弱无力，临床表现包括渐进性全身肌无力，尤其是骨骼肌和呼吸肌会随着疾病进展而恶化。

关于药明生物

药明生物（股票代码：2269.HK）是一家合同研究、开发和生产（CRDMO）公司。公司通过开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台，提供全方位的端到端服务，帮助合作伙伴发现、开发及生产生物药，实现从概念到商业化生产的全过程，加速全球生物药研发进程，降低研发成本，造福病患。

药明生物在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡拥有超过12000名员工。凭借这些员工组成的专业服务团队，以及卓越的技术和洞见，公司为客户提供高效经济的生物药解决方案。截至2022年12月底，药明生物帮助客户研发和生产的综合项目高达588个，其中包括17个商业化生产项目。